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Agios Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica. Las áreas terapéuticas de la Compañía son cáncer y trastornos metabólicos genéticos raros, que son grupo sobre 600 trastornos genéticos raros causados por mutaciones o defectos de genes metabólicos únicos. Los candidatos a productos de cáncer de la compañía son enasidenib e ivosidenib (AG-120), que se dirigen a la isocitrato deshidrogenasa 2 mutada (IDH2) y la isocitrato deshidrogenasa 1 (IDH1), respectivamente y AG-881 que se dirige tanto a IDH1 mutado como a IDH2 mutado. Estas mutaciones se encuentran en una variedad de tumores malignos hematológicos y tumores solidos. Estas mutaciones se encuentran en una variedad de tumores malignos hematológicos y tumores solidos. El candidato a producto principal en su trastorno metabólico genético (RGD), programas AG-348, se dirige a la piruvato quinasa R para el tratamiento de la deficiencia de piruvato quinasa. La deficiencia de piruvato quinasa es un trastorno poco frecuente que a menudo produce anemia hemolítica severa debido a mutaciones hereditarias en la enzima piruvato quinasa dentro de los glóbulos rojos.
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