Handelen Sarepta Therapeutics, Inc. - SRPT CFD

Over Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf richt zich op het helpen van patiënten door de ontdekking en ontwikkeling van ribonucleïnezuur (RNA)-gerichte therapeutica, gentherapie en andere genetische therapeutische modaliteiten voor de behandeling van zeldzame ziekten. Het ontwikkelt therapeutische kandidaten voor een reeks ziekten en aandoeningen, waaronder Duchenne spierdystrofie (Duchenne), Limb-girdle spierdystrofie (LGMDs) en andere neuromusculaire aandoeningen en aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CNS). Het commercialiseert drie producten, namelijk EXONDYS 51 (eteplirsen) injectie, VYONDYS 53 (golodirsen) injectie en AMONDYS 45 (casimersen) injectie. Deze commerciële producten zijn geïndiceerd voor de behandeling van Duchenne bij patiënten met een bevestigde mutatie van het dystrofinegen die vatbaar is voor exon 51, exon 53 en exon 45 skipping. De pijplijn omvat meer dan 40 programma's in verschillende stadia van ontdekking, preklinische en klinische ontwikkeling.