Over Homology Medicines
Homology Medicines, Inc. is een klinisch bedrijf dat genetische geneesmiddelen produceert. Het bedrijf richt zich op patiënten die lijden aan zeldzame genetische ziekten door de onderliggende oorzaak van de ziekte te genezen. Zijn platform is ontworpen om gebruik te maken van zijn menselijke hematopoietische stamcelafgeleide adeno-geassocieerde virusvectoren (AAVHSC's), om in vivo genetische geneesmiddelen in één keer toe te dienen, hetzij via gentherapie, hetzij via nucleasevrije genbewerking voor een hele reeks genetische aandoeningen. De verschillende AAVHSC's van het bedrijf maken het mogelijk om via één enkele injectie een reeks voor de ziekte relevante weefsels aan te pakken, waaronder de lever, het centrale zenuwstelsel (CZS), het perifere zenuwstelsel (PZS), het beenmerg, de spieren en het oog. De belangrijkste productkandidaat, HMI-102, is een gentherapie voor de behandeling van volwassenen met fenylketonurie (PKU). Andere kandidaat-producten voor gentherapie voor de behandeling van lysosomale stapelingsziekten zijn HMI-203, voor de behandeling van mucopolysaccharidosis type II (MPS II) en HMI-202.
Nieuwste artikelen over aandelen
