Secondo alcune fonti, la FDA statunitense ha accantonato il programma di voucher del commissario per l'accelerazione delle valutazioni dei farmaci

di Patrick Wingrove e Yasmeen Abutaleb

NEW YORK, 12 novembre (Reuters) - Secondo sei fonti informate sulla questione e documenti interni, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accantonato l’iniziativa di revisione accelerata dei farmaci lanciata durante l’amministrazione Trump dall’ex commissario Marty Makary.

Lanciato nel giugno 2025, il programma «National Priority Voucher» del commissario mirava a ridurre i tempi di revisione dei farmaci a soli uno o due mesi per le terapie relative a priorità nazionali, quali le urgenti esigenze sanitarie non soddisfatte. Tuttavia, i critici hanno sottolineato il possibile trattamento preferenziale riservato alle aziende che soddisfacevano le richieste del presidente Donald Trump (link), come l’offerta di farmaci a prezzi più bassi.

Un tempo pubblicizzato come una soluzione audace per la regolamentazione farmaceutica statunitense, il programma è stato lasciato alla deriva, offrendo una chiara visione del caos interno, delle lotte intestine e della mancanza di una leadership stabile che hanno afflitto la FDA, rimasta senza commissario da maggio.

Dei 22 farmaci a cui è stato concesso un voucher, una dozzina sono stati approvati, di cui cinque dopo che Makary ha lasciato la FDA a maggio. Per diversi farmaci, il programma ha accelerato l’approvazione di otto mesi o più.

Tuttavia, nessun nuovo farmaco ha ottenuto un voucher dopo la partenza di Makary e una componente chiave del programma — un consiglio esecutivo composto da membri nominati politicamente che supervisionava le revisioni dei farmaci e aveva un ruolo centrale nell’accelerare le approvazioni — è rimasto inattivo, come dimostrano documenti interni.

I dettagli relativi all’accantonamento del programma dei voucher non erano stati riportati in precedenza.

Il progetto pilota aveva suscitato aspre critiche da parte di esperti in materia di regolamentazione per la selezione mirata dei farmaci e la composizione del consiglio, che includeva l’ex direttrice ad interim del centro farmaceutico Tracy Beth Hoeg e l’ex responsabile dei prodotti biologici Vinay Prasad. Entrambi hanno lasciato la FDA all’inizio di quest’anno.

Una fonte a conoscenza del processo ha affermato che la dirigenza della FDA ha comunicato alle aziende che l’agenzia non porterà avanti il programma, ma manterrà aperte le possibilità di presentare domanda. Quando le aziende le presentano, però, queste non vengono prese in considerazione, ha aggiunto.

Rich Danker, ex sottosegretario presso il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani, ha affermato che l’iniziativa sta venendo gradualmente abbandonata in sordina, sottolineando l’uscita di scena del massimo responsabile del programma. Non sono stati assegnati nuovi voucher, ha aggiunto.

La portavoce dell’HHS Emily Hilliard ha detto che il progetto pilota è ancora in corso e che la FDA sta esaminando i riscontri raccolti durante un’audizione pubblica tenutasi a giugno per perfezionarne la struttura.

L’agenzia non ha risposto alle richieste di commento riguardo alle dimissioni del responsabile del programma né alla nomina di un nuovo coordinatore.

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«IL PEGGIO DEI DUE MONDI»

Holly Fernandez Lynch, docente di politiche sanitarie presso l’Università della Pennsylvania, ha descritto il programma come «il peggio di entrambi i mondi», in quanto combina gravi rischi di influenza politica con benefici pratici potenzialmente limitati, dato che molti farmaci avrebbero potuto beneficiare di altri percorsi di revisione accelerata ().

Durante l’udienza pubblica di giugno sul progetto pilota, l’ex dirigente della FDA Peter Lurie ha criticato il programma per aver ceduto le decisioni di revisione a funzionari di nomina politica, mettendo a rischio la sicurezza dei consumatori con tempistiche ridotte e mancando di trasparenza, facendo eco ad altri esperti medici, gruppi di pazienti e figure del settore.

La revisione del farmaco antidiabetico Tzield di Sanofi SASY.PA è un esempio del ruolo svolto dal consiglio nel processo di approvazione. Incaricata di valutare la raccomandazione del team di revisione primario, Hoeg ha negato la propria approvazione del farmaco. Nel corso di tre distinte riunioni del consiglio esecutivo tenutesi tra ottobre 2025 e aprile, ha ripetutamente sollevato obiezioni relative alla sicurezza.

Dopo che lei e Makary se ne sono andati, il personale dell’agenzia ha rapidamente concesso l’approvazione accelerata a giugno.

Hoeg, medico specializzato in medicina dello sport che si era opposta ai vaccini contro il Covid-19 e alle politiche relative alla pandemia, ha detto a Reuters di essere preoccupata per la prescrizione di Tzield ai bambini, affermando che una sperimentazione clinica ha dimostrato un beneficio «al massimo minimo» se valutato a fronte dei rischi per la sicurezza del prodotto.

Sanofi ha detto che la FDA ha concluso che i benefici del farmaco superano i rischi e ha illustrato in dettaglio le sue motivazioni scientifiche in una nota pubblica.

I critici hanno sottolineato i premi concessi alle aziende che hanno raggiunto accordi sui prezzi dei farmaci con la Casa Bianca, come Eli Lilly LLY.N e Novo Nordisk NOVOb.CO. La tedesca Merck KGaA MRCG.DE ha detto ad agosto di aver ricevuto un buono per il suo trattamento per la fertilità Pergoveris nell’ambito dell’accordo sui prezzi dei farmaci stipulato quest’anno con l’amministrazione.

Novo e Merck KGaA hanno rifiutato di commentare. Lilly ha detto di sostenere la decisione della FDA di prendersi il tempo necessario per effettuare revisioni approfondite e diligenti delle richieste relative ai medicinali, comprese quelle nell’ambito del programma dei voucher.

I FARMACI CON VOUCHER VANNO AVANTI SENZA LA REVISIONE DEL CONSIGLIO

Delle due ultime domande di voucher per nuovi farmaci approvate dopo l’uscita di scena di Makary — il farmaco per il colesterolo Lipfendra di Merck MRK.N e il farmaco per il cancro al pancreas Rasonque di Revolution Medicines RVMD.O — nessuna è stata vagliata dal consiglio esecutivo, come dimostrano i documenti. Rasonque è stato approvato con una tempistica rapida, tipica delle terapie oncologiche innovative, utilizzando i meccanismi di revisione oncologica preesistenti dell’agenzia.

Nonostante una presentazione di grande risonanza allo Studio Ovale con l’amministratore delegato dell’azienda lo scorso anno per promuovere nuove iniziative in materia di fertilità, Pergoveris di Merck KGaA — che si supponeva fosse una priorità — rimane non approvato a tre mesi dall’accettazione da parte della FDA della sua domanda definitiva, a seguito di una revisione continua durata otto mesi.

Merck KGaA e Revolution hanno rifiutato di commentare il processo di revisione, mentre Merck, con sede negli Stati Uniti, non ha risposto a una richiesta di commento.

Per i nove farmaci ancora inseriti nel programma, gli scienziati di carriera della FDA hanno ripreso a supervisionare le tempistiche di revisione, secondo quanto riferito da due fonti.

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