La vittoria ottenuta da Disc Medicine in fase avanzata apre la strada all’approvazione di una pillola contro l’allergia al sole
di Padmanabhan Ananthan
19 ottobre (Reuters) - Disc Medicine IRON.O ha detto lunedì che la sua pillola sperimentale per una malattia rara ha aiutato i pazienti a trascorrere più tempo alla luce del sole senza provare dolore, facendo schizzare le sue azioni del 35% nelle prime contrattazioni.
Il successo della sperimentazione in fase avanzata apre la strada a Disc per ripresentare la richiesta di revisione da parte della FDA del bitopertin, dopo che l’autorità di regolamentazione aveva respinto la domanda di (link) per il farmaco all’inizio di quest’anno. Disc prevede di presentare i nuovi dati entro la fine dell’anno, a sostegno di una potenziale approvazione e del lancio intorno alla metà del 2027.
All’epoca la FDA aveva citato la mancanza di un chiaro nesso tra la riduzione dei livelli di protoporfirina nei pazienti e la loro tolleranza alla luce solare.
Il bitopertin è in fase di sviluppo per il trattamento della protoporfiria eritropoietica (EPP), una malattia ematica ereditaria in cui una sostanza chiamata protoporfirina IX (PPIX) si accumula nel sangue e rende i pazienti estremamente sensibili alla luce solare, causando dolorose reazioni cutanee in caso di esposizione.
"Riteniamo che l’ampiezza e la coerenza dei risultati principali lascino un margine di incertezza limitato riguardo all’approvazione", ha affermato Danielle Brill, analista di Truist.
Nello studio, che ha coinvolto 183 pazienti di età pari o superiore a 12 anni, coloro che hanno assunto bitopertin hanno registrato livelli di PPIX inferiori del 41,4% rispetto al placebo. Al sesto mese di trattamento, hanno inoltre guadagnato 12,2 ore in più al mese di esposizione alla luce solare senza dolore.
Il farmaco ha inoltre ridotto significativamente il numero di reazioni fototossiche, ovvero reazioni cutanee dolorose innescate dalla luce.
«Questi risultati segnano un significativo progresso scientifico nell’EPP… Mi aspetto che questi risultati cambino in modo permanente l’orientamento dello sviluppo farmacologico in questo campo», ha detto l’amministratore delegato John Quisel durante una teleconferenza.
I pazienti affetti da EPP gestiscono attualmente la malattia principalmente evitando l’esposizione alla luce solare o utilizzando l’impianto di Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX, Scenesse.
Gli analisti di BMO stimano un picco di vendite pari a 1,7 miliardi di dollari per il bitopertin e prevedono una rapida diffusione tra i pazienti già in terapia attraverso il programma di accesso ampliato della FDA.
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