Il farmaco di Disc Medicine per le malattie rare supera con successo la fase finale della sperimentazione clinica
19 ottobre (Reuters) - Disc Medicine IRON.O ha annunciato lunedì che la sua pillola sperimentale per una malattia rara che provoca dolore estremo a causa dell’esposizione alla luce solare ha raggiunto tutti i suoi obiettivi primari e secondari in uno studio clinico in fase avanzata, facendo schizzare le sue azioni del 65% nelle contrattazioni pre-mercato.
Ecco alcuni dettagli:
L’azienda stava testando il bitopertin come trattamento per la protoporfiria eritropoietica (EPP), una malattia del sangue che rende i pazienti estremamente sensibili alla luce solare
La malattia provoca l’accumulo nel sangue di una sostanza chiamata protoporfirina IX (PPIX) , che causa dolorose reazioni cutanee quando i pazienti sono esposti alla luce solare
I risultati arrivano dopo che la FDA statunitense ha rifiutato di approvare (link) il farmaco all’inizio di quest’anno, citando la mancanza di un chiaro nesso tra la riduzione dei livelli di protoporfirina nei pazienti e la loro tolleranza alla luce solare
In totale, 183 pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno assunto bitopertin presentavano una riduzione del 41,4% del PPIX nel sangue rispetto a quelli trattati con placebo, ha affermato l’azienda
La bitopertina è stata generalmente ben tollerata senza che emergessero nuove preoccupazioni in materia di sicurezza, ha affermato Disc Medicine
Evitare l’esposizione alla luce solare, rimanendo al chiuso e indossando indumenti protettivi, rimane il metodo principale per gestire la malattia
L’unico trattamento approvato negli Stati Uniti per l’EPP è un impianto ormonale sottocutaneo noto come Scenesse
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