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Alnylam: brezosiran riduce del 60-64% l’huntingtina mutante nello studio di fase 1b su Huntington

Da Public Technologies
  • Alnylam ha annunciato risultati iniziali positivi dello studio di fase 1b su brezosiran, farmaco sperimentale contro la malattia di Huntington.
  • I dati, già presentati al congresso EHDN 2026 a Cracovia, mostrano una riduzione marcata e duratura della proteina mutata, con tollerabilità incoraggiante.
  • La durata dell’effetto suggerisce la possibilità di somministrazioni semestrali.
  • Uno studio cardine controllato con placebo è previsto nel 2027, previo accordo con le autorità regolatorie, per valutare il rallentamento della progressione.


Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Alnylam Pharmaceuticals Inc. published the original content used to generate this news brief via Business Wire on October 23, 2026, and is solely responsible for the information contained therein.

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