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Alnylam: brezosiran riduce del 60-64% l huntingtina mutante in fase 1b

Da Public Technologies
  • Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato risultati iniziali positivi di fase 1b per brezosiran (ALN-HTT02), trattamento sperimentale per la malattia di Huntington.
  • Alla dose più alta valutata, riduzione media della huntingtina mutante nel liquido cerebrospinale del 60-64% a tre mesi; massimo individuale dell’83%.
  • Nei partecipanti seguiti fino a 12 mesi, profilo di sicurezza incoraggiante, senza aumenti dose-dipendenti dei principali indicatori monitorati.
  • La durata della riduzione osservata suggerisce un potenziale dosaggio semestrale; l’estensione dello studio prevede somministrazioni ogni sei mesi fino a 36 mesi.
  • Previsto nel 2027 uno studio registrativo controllato con placebo per valutare il rallentamento della progressione negli adulti, subordinatamente all’allineamento con le autorità regolatorie.


Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Alnylam Pharmaceuticals Inc. published the original content used to generate this news brief via Business Wire on October 23, 2026, and is solely responsible for the information contained therein.

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