交易 Sarepta Therapeutics, Inc. - SRPT CFD

关于 Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司。 公司专注于通过发现和开发用于治疗罕见疾病的核糖核酸(RNA)靶向疗法、基因疗法和其他基因治疗方式来帮助患者。 它正在开发一系列疾病和紊乱的候选治疗药物，包括杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne）、肢体腰部肌肉萎缩症（LGMDs）和其他神经肌肉和中枢神经系统（CNS）疾病。 该公司商业化了三种产品，如EXONDYS 51 (eteplirsen)注射液、VYONDYS 53 (golodirsen)注射液和AMONDYS 45 (casimersen)注射液。 这些商业产品适用于治疗杜氏综合症，这些患者的肌营养蛋白基因确认发生了突变，可以进行51号外显子、53号外显子和45号外显子跳转。 该公司的产品线包括40多个处于不同发现、临床前和临床开发阶段的项目。