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关于 Crispr Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG是一家位于瑞士的基因编辑公司。 它专注于开发治疗严重疾病的基于基因的变革性药物。 公司利用Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9基因编辑平台开发其产品，该平台允许对基因组脱氧核糖核酸（DNA）进行精确定向改变。 公司拥有一系列疾病领域的治疗项目组合，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病。 其主要候选产品是CTX001，这是一种体外CRISPR基因编辑疗法，用于治疗依赖输血的β地中海贫血症或严重镰状细胞病患者，患者的造血干细胞被设计成在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白。 该公司在伦敦和英国有业务运营，并在美国有研究和开发业务。