Sarepta: analisi a WMS mostra ELEVIDYS migliora funzioni motorie in Duchenne ambulante 8-12 anni su 2 anni

Da Public Technologies
  • Sarepta Therapeutics ha presentato al congresso World Muscle Society 2026 nuovi dati su ELEVIDYS nella distrofia muscolare di Duchenne.
  • Un’analisi su pazienti deambulanti trattati tra 8 e 12 anni indica un beneficio funzionale duraturo fino a due anni rispetto a un controllo esterno.
  • Nei bambini tra 2 e meno di 3 anni, un’analisi separata mostra un’elevata espressione della micro-distrofina a 12 settimane.
  • Il profilo di sicurezza resta in linea con quanto già noto, senza nuovi segnali; gli eventi più frequenti includono nausea e vomito.
  • L’uso sotto i 4 anni resta sperimentale, con efficacia e sicurezza non ancora valutate dalle autorità regolatorie.


Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. Sarepta Therapeutics Inc. published the original content used to generate this news brief via Business Wire on September 30, 2026, and is solely responsible for the information contained therein.

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