Il farmaco sperimentale di Otsuka e Ionis per la SLA raggiunge l’obiettivo principale in uno studio in fase avanzata
22 settembre (Reuters) - Otsuka Pharmaceutical e Ionis Pharmaceuticals IONS.O hanno annunciato martedì che il loro farmaco sperimentale ha raggiunto l’obiettivo principale di uno studio in fase avanzata condotto su pazienti affetti da una rara forma ereditaria di sclerosi laterale amiotrofica, o SLA.
Ecco ulteriori dettagli:
L’ulefnersen di Otsuka ha migliorato la funzionalità e la sopravvivenza rispetto al placebo nei pazienti affetti da FUS-SLA, una rara forma ereditaria della malattia che danneggia le cellule nervose che controllano il movimento.
Attualmente non esistono trattamenti approvati che agiscano specificamente sulla causa genetica della FUS-SLA.
Il farmaco ha inoltre ridotto i marcatori associati al danno alle cellule nervose e ha rallentato la progressione della malattia.
La maggior parte degli effetti collaterali è risultata lieve o moderata e le aziende hanno affermato che il farmaco ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole.
Otsuka e Ionis intendono discutere i risultati con la FDA statunitense e altre autorità sanitarie a livello globale, nell’ottica di perseguire potenziali percorsi di approvazione accelerata.
La FUS-ALS causa una progressiva debolezza muscolare che può rendere i pazienti incapaci di muoversi, parlare, deglutire o respirare autonomamente.
L’ulefnersen di Otsuka è un farmaco sperimentale progettato per ridurre la produzione della proteina FUS collegata alla malattia.
Separatamente, Otsuka ha lanciato un programma globale di accesso anticipato per i pazienti affetti da FUS-ALS idonei che non possono partecipare alle sperimentazioni cliniche, consentendo ai medici di richiedere l’accesso all’ulefnersen prima di un’eventuale approvazione.
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