BridgeBio: BBP-418 in analisi FORTIFY normalizza troponina I in 100% pazienti LGMD2I/R9 con valori elevati al basale

Da Public Technologies
  • BridgeBio ha presentato una nuova analisi esplorativa su BBP-418 dallo studio di fase 3 FORTIFY al World Muscle Society 2026.
  • I dati a 12 mesi indicano segnali di beneficio anche sul coinvolgimento cardiaco nella LGMD2I/R9, con miglioramento dei marker di danno e della funzione.
  • Il gruppo ha ribadito il potenziale profilo “disease-modifying”, con ripristino di biomarcatori verso livelli osservati in soggetti senza malattia.
  • BBP-418 è in Priority Review negli Stati Uniti, con data PDUFA fissata al 27 novembre 2026.
  • La società punta a un percorso accelerato in Europa; nuovi studi pediatrici sono attesi nel primo semestre 2027.


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