BioMarin presenta dati Phase 3 a 5 anni: Pombiliti+Opfolda mostra efficacia duratura in Pompe a esordio tardivo

Da Public Technologies
  • BioMarin ha diffuso nuovi dati a cinque anni su POMBILITI + OPFOLDA nella malattia di Pompe a esordio tardivo, presentati al congresso WMS a Hiroshima.
  • L’analisi dell’estensione in aperto di PROPEL indica benefici clinici mantenuti nel tempo sulla funzione motoria, con andamento respiratorio complessivamente stabile.
  • Il profilo di sicurezza di lungo periodo è risultato in linea con quanto noto, senza nuovi segnali; alcuni pazienti hanno interrotto per eventi avversi.
  • Al congresso sono stati presentati anche aggiornamenti di fase 1/2 su nivudirsen (BMN 351) nella distrofia muscolare di Duchenne, con segnali di attività e tollerabilità favorevole.


Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. BioMarin Pharmaceutical Inc. published the original content used to generate this news brief via PR Newswire on October 02, 2026, and is solely responsible for the information contained therein.

Capital Com è un provider di servizi di sola esecuzione. Il presente materiale è da ritenersi una comunicazione di marketing e non costituente ricerca o consulenza in materia di investimenti. I pareri riportati su questa pagina non costituiscono una raccomandazione da parte di Capital Com o dei suoi agenti. La Società non rilascia alcuna dichiarazione o fornisce garanzie in merito all'accuratezza o all’esaustività delle informazioni rese. Chiunque agisca sulla base di quanto riportato in questa pagina lo fa avendo piena consapevolezza dei rischi a cui si espone.