Über Homology Medicines Inc
HOMOLOGY MEDICINES, INC. ist ein Unternehmen für genetische hergestellte Arzneimittel, das Gen-Bearbeitungs- und Gentherapie-Technologie in Behandlungen für Patienten mit seltenen Krankheiten umsetzt.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung einer Pipeline neuer Medikamente, die die eigentlichen Ursachen monogener Erkrankungen in Leber, Zentralnervensystem, Knochenmark, Lunge und Auge behandeln und bekämpft.
Der führende Produktkandidat des Unternehmens, HMI-102, ist eine Gentherapie zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU).
Das PKU-Programm konzentriert sich auf Erwachsene, die den gentherapeutischen Ansatz nutzen.
Die Gruppe von 15 Adeno-assoziierten Virusvektoren (AAVHSCs) des Unternehmens ermöglicht es, sich auf eine Gen-Bearbeitungsmethode zu konzentrieren, die als Gen-Korrektur bezeichnet wird.
Die verschiedenen AAVHSCs des Unternehmens ermöglichen es, über eine einzige intravenöse Injektion auf eine breite Palette von krankheitsrelevanten Geweben, einschließlich der Leber, des Zentralnervensystems, des Knochenmarks, der Lunge, des Muskels und des Auges, über beide Modalitäten - Gen-Bearbeitung und Gentherapie genau zu zielen.
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- WKN:A2JGTY
- ISIN:US4380831077
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