Over bluebird bio, Inc.
bluebird bio, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich voornamelijk op het onderzoeken, ontwikkelen en op de markt brengen van gentherapieën voor genetische ziekten. De gentherapieprogramma's van het bedrijf voor genetische ziekten omvatten programma's voor B-thalassemie; LentiGlobin productkandidaat als behandeling voor sikkelcelziekte (SCD), en elivaldogene autotemcel (eli-cel) als behandeling voor cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD). Het gebruikt een lentivirale vector (LVV) platform, het ontwerpt elk van zijn therapieën op maat om de onderliggende oorzaak van de ziekte aan te pakken. Het bedrijf ontwikkelt lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) als een eenmalige behandeling voor patiënten met SCD, een genetische ziekte die wordt veroorzaakt door een enkele mutatie in het B-globine gen dat leidt tot de productie van abnormaal sikkel hemoglobine (HbS). De BLA voor betibeglogene autotemcel (beti-cel) is voor B-thalassemie bij patiënten die regelmatig transfusies van rode bloedcellen (RBC's) krijgen.
Nieuwste artikelen over aandelen
