Négociation Q32 Bio Inc - QTTB CFD

À propos de Homology Medicines

Homology Medicines, Inc. est une société de médicaments génétiques en phase clinique. La société se concentre sur les patients souffrant de maladies génétiques rares en guérissant la cause sous-jacente de la maladie. Sa plateforme est conçue pour utiliser ses vecteurs de virus adéno-associés dérivés de cellules souches hématopoïétiques humaines (AAVHSCs), pour délivrer des médicaments génétiques à administration unique in vivo, soit par thérapie génique, soit par édition de gènes sans nucléase, pour une gamme de troubles génétiques. Ses différents ensembles d'AAVHSCs lui permettent de cibler, par une seule injection, une série de tissus pertinents pour la maladie, y compris le foie, le système nerveux central (SNC), le système nerveux périphérique (SNP), la moelle osseuse, les muscles et les yeux. Son principal produit candidat, HMI-102, est une thérapie génique destinée au traitement des adultes atteints de phénylcétonurie (PCU). Ses autres produits candidats de thérapie génique pour le traitement des maladies de stockage lysosomales sont HMI-203, pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II) et HMI-202.