À propos de Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc. est une société de biotechnologie de stade clinique axée sur l'administration de gènes redosables pour le traitement de maladies rares graves. Grâce à sa plateforme basée sur le virus de l'herpès simplex de type 1 (HSV-1), la société crée des vecteurs qui délivrent des transgènes thérapeutiques aux cellules d'intérêt dans plusieurs systèmes organiques. Les produits candidats de thérapie génique de la société et les études précliniques et les essais cliniques de B-VEC, KB105, KB301, KB104, KB407 et KB408 sont en cours. Le KB104 de la société est destiné à traiter le syndrome de Netherton, une forme sévère d'ichtyose, qui est une famille de maladies génétiques de la peau associées à une peau épaisse et squameuse et caractérisées par une inflammation chronique de la peau, des démangeaisons et une déshydratation.
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