À propos de Generation Bio Co.
Generation Bio Co. développe des médicaments génétiques pour le traitement de maladies rares et répandues. La société, par le biais de sa plateforme de médecine génétique non virale, est engagée dans le développement de médicaments génétiques pour fournir des charges utiles génétiques, qui comprennent des gènes multiples et de grande taille à une gamme de types de cellules pour une gamme de maladies. Cette plateforme est composée de trois technologies : ceDNA, ctLNP et le processus de fabrication de ceDNA. ceDNA est une construction d'acide désoxyribonucléique (ADN) à double brin, linéaire, fermée de manière covalente, qui comprend le gène d'intérêt et les séquences régulatrices associées. L'entreprise a produit des constructions d'ADNc d'environ huit kilobases. Son système d'administration ctLNP s'appuie sur des nanoparticules lipidiques validées cliniquement et est conçu pour permettre le dosage répété d'une charge utile génétique sans stimuler une réponse immunitaire, telle que la production d'anticorps. Son processus de fabrication de l'ADNc utilise sa propre synthèse enzymatique rapide (RES) sans cellules pour produire l'ADNc.
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