À propos de bluebird bio, Inc.
bluebird bio, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre principalement sur la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies géniques pour les maladies génétiques. Les programmes de thérapie génique de la société dans les maladies génétiques comprennent des programmes pour la thalassémie B ; le produit candidat LentiGlobin comme traitement de la drépanocytose (SCD), et elivaldogene autotemcel (eli-cel) comme traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD). La société utilise une plateforme de vecteurs lentiviraux (LVV), elle conçoit sur mesure chacune de ses thérapies pour s'attaquer à la cause sous-jacente de la maladie. La société développe le lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) comme traitement unique pour les patients atteints de DSC, une maladie génétique causée par une mutation unique du gène de la globine B qui entraîne la production d'hémoglobine falciforme (HbS). Le BLA pour le betibeglogene autotemcel (beti-cel) concerne la thalassémie B chez les patients qui reçoivent régulièrement des transfusions de globules rouges (RBC).
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