Σχετικά με την Generation Bio Co.
Η Generation Bio Co. είναι γενετικά φάρμακα για την παροχή θεραπειών για σπάνιες και διαδεδομένες ασθένειες. Η εταιρεία, μέσω της μη ιικής πλατφόρμας γενετικών φαρμάκων, ασχολείται με την ανάπτυξη γενετικών φαρμάκων για την παροχή γενετικών ωφέλιμων φορτίων, τα οποία περιλαμβάνουν μεγάλα και πολλαπλά γονίδια σε μια σειρά κυτταρικών τύπων σε μια σειρά ασθενειών. Αποτελείται από τρεις συνιστώσες τεχνολογίες: ceDNA, ctLNP και διαδικασία παρασκευής ceDNA. Το ceDNA είναι ένα κατασκευασμένο, δίκλωνο, γραμμικό, ομοιοπολικά κλειστό κατασκεύασμα δεοξυριβονουκλεϊκού οξέος (DNA), το οποίο περιλαμβάνει το γονίδιο ενδιαφέροντος και τις σχετικές ρυθμιστικές αλληλουχίες. Έχει παραγάγει κατασκευές ceDNA περίπου οκτώ χιλιοβάσεων. Το σύστημα παράδοσης ctLNP βασίζεται σε κλινικά επικυρωμένα νανοσωματίδια λιπιδίων και έχει σχεδιαστεί για να επιτρέπει την επαναλαμβανόμενη χορήγηση ενός γενετικού ωφέλιμου φορτίου χωρίς να διεγείρει ανοσολογική απόκριση, όπως η παραγωγή αντισωμάτων. Η διαδικασία παρασκευής του ceDNA χρησιμοποιεί τη δική της ελεύθερη από κύτταρα ταχεία ενζυμική σύνθεση (RES) για την παραγωγή του ceDNA.