Συναλλαγές Sarepta Therapeutics, Inc. - SRPT CFD

Σχετικά με την Sarepta Therapeutics, Inc.

Η Sarepta Therapeutics, Inc. είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία εμπορικού σταδίου. Η Εταιρεία επικεντρώνεται στη βοήθεια των ασθενών μέσω της ανακάλυψης και της ανάπτυξης θεραπευτικών ουσιών που στοχεύουν στο ριβονουκλεϊκό οξύ (RNA), της γονιδιακής θεραπείας και άλλων γενετικών θεραπευτικών μεθόδων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Αναπτύσσει θεραπευτικούς υποψηφίους για μια σειρά ασθενειών και διαταραχών, συμπεριλαμβανομένης της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (Duchenne), των μυϊκών δυστροφιών της άκρας ζώνης (LGMDs) και άλλων νευρομυϊκών διαταραχών και διαταραχών του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ). Εμπορεύεται τρία προϊόντα, όπως το EXONDYS 51 (eteplirsen) Injection, το VYONDYS 53 (golodirsen) Injection και το AMONDYS 45 (casimersen) Injection. Αυτά τα εμπορικά προϊόντα ενδείκνυνται για τη θεραπεία της νόσου Duchenne σε ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου της δυστροφίνης η οποία επιδέχεται παράλειψη του εξονίου 51, του εξονίου 53 και του εξονίου 45. Ο αγωγός της περιλαμβάνει περισσότερα από 40 προγράμματα σε διάφορα στάδια ανακάλυψης, προκλινικής και κλινικής ανάπτυξης.