Συναλλαγές Q32 Bio Inc - QTTB CFD

Σχετικά με την Homology Medicines

Η Homology Medicines, Inc. είναι μια εταιρεία γενετικών φαρμάκων σε κλινικό στάδιο. Η εταιρεία επικεντρώνεται σε ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες γενετικές ασθένειες θεραπεύοντας την υποκείμενη αιτία της νόσου. Η πλατφόρμα της έχει σχεδιαστεί για να χρησιμοποιεί τους αδενο-συνδεδεμένους ιούς που προέρχονται από ανθρώπινα αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα (AAVHSCs), για την παροχή γενετικών φαρμάκων εφάπαξ χορήγησης in vivo είτε μέσω γονιδιακής θεραπείας είτε μέσω γονιδιακής επεξεργασίας χωρίς νουκλεάση σε μια σειρά γενετικών διαταραχών. Το διαφορετικό σύνολο των AAVHSCs της επιτρέπει τη στόχευση, μέσω μίας μόνο ένεσης, μιας σειράς ιστών σχετικών με τη νόσο, όπως το ήπαρ, το κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), το περιφερικό νευρικό σύστημα (PNS), ο μυελός των οστών, οι μύες και τα μάτια. Το κύριο υποψήφιο προϊόν της, το HMI-102, είναι μια γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία ενηλίκων με φαινυλκετονουρία (PKU). Τα άλλα υποψήφια προϊόντα γονιδιακής θεραπείας που αναπτύσσει για τη θεραπεία ασθενειών λυσοσωματικής αποθήκευσης είναι το HMI-203, για τη θεραπεία της βλεννοπολυσακχαρίωσης τύπου ΙΙ (MPS II) και το HMI-202.