Σχετικά με την Krystal Biotech, Inc.
Η Krystal Biotech, Inc. είναι μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην επαναδιαθέσιμη παράδοση γονιδίων για τη θεραπεία σοβαρών σπάνιων ασθενειών. Χρησιμοποιώντας την πλατφόρμα της που βασίζεται στον τροποποιημένο ιό του απλού έρπητα τύπου 1 (HSV-1), η εταιρεία δημιουργεί φορείς που μεταφέρουν θεραπευτικά διαγονίδια σε κύτταρα ενδιαφέροντος σε πολλαπλά συστήματα οργάνων. Τα υποψήφια προϊόντα γονιδιακής θεραπείας της Εταιρείας και η ανάληψη προκλινικών μελετών και κλινικών δοκιμών των B-VEC, KB105, KB301, KB104, KB407 και KB408. Το KB104 της Εταιρείας προορίζεται για τη θεραπεία του Συνδρόμου Netherton, μιας σοβαρής μορφής ιχθύωσης, η οποία είναι μια οικογένεια γενετικών δερματικών διαταραχών που σχετίζονται με παχύρρευστο φολιδωτό δέρμα και χαρακτηρίζονται από χρόνια δερματική φλεγμονή, φαγούρα και αφυδάτωση.