Σχετικά με την Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. ασχολείται με την ανακάλυψη και την ανάπτυξη θεραπευτικών σκευασμάτων με στόχο το ριβονουκλεϊκό οξύ (RNA). Η Εταιρεία επικεντρώνεται κυρίως στην καρδιαγγειακή και νευρολογική μας δικαιοδοσία. Τα προϊόντα της περιλαμβάνουν τα SPINRAZA, TEGSEDI και WAYLIVRA. Το SPINRAZA προορίζεται για τη θεραπεία ασθενών όλων των ηλικιών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), μια προοδευτική, εξουθενωτική και συχνά θανατηφόρα γενετική ασθένεια. Το TEGSEDI προορίζεται για τη θεραπεία ασθενών με πολυνευροπάθεια που προκαλείται από κληρονομική τρανσθυρετίνη (TTR), αμυλοείδωση (hATTR), μια εξουθενωτική, προοδευτική και θανατηφόρα ασθένεια. Το WAYLIVRA είναι ένα αντισηπτικό φάρμακο που ενδείκνυται ως συμπλήρωμα της δίαιτας σε ενήλικες ασθενείς. Η Εταιρεία διαθέτει πάνω από έξι φάρμακα σε μελέτες Φάσης ΙΙΙ για οκτώ ενδείξεις, οι οποίες περιλαμβάνουν τα Eplontersen (TTR), Olezarsen (ApoC-III), Donidalorsen (PKK), ION363 (FUS), Pelacarsen (Apo(a)) και Tofersen (SOD1). Τα υπό ανάπτυξη καρδιαγγειακά φάρμακά της περιλαμβάνουν τα Eplontersen, Olezarsen, Pelacarsen, ION449 (PCSK9), Fesomersen και IONIS-AGT-LRx.