Σχετικά με την CRISPR Therapeutics AG
Η CRISPR Therapeutics AG είναι μια εταιρεία γονιδιακής επεξεργασίας με έδρα την Ελβετία. Επικεντρώνεται στην ανάπτυξη μετασχηματιστικών γονιδιακών φαρμάκων για σοβαρές ασθένειες. Η εταιρεία αναπτύσσει τα προϊόντα της χρησιμοποιώντας την πλατφόρμα γονιδιακής επεξεργασίας Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9, η οποία επιτρέπει ακριβείς κατευθυνόμενες αλλαγές στο γονιδιωματικό δεοξυριβονουκλεϊκό οξύ (DNA). Η Εταιρεία διαθέτει ένα χαρτοφυλάκιο θεραπευτικών προγραμμάτων σε διάφορους τομείς ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων των αιμοσφαιρινοπαθειών, της ογκολογίας, της αναγεννητικής ιατρικής και των σπάνιων ασθενειών. Το κύριο υποψήφιο προϊόν της είναι το CTX001, μια ex vivo γονιδιακά τροποποιημένη θεραπεία CRISPR για τη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία ή σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο, στην οποία τα αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα του ασθενούς τροποποιούνται ώστε να παράγουν υψηλά επίπεδα εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης στα ερυθρά αιμοσφαίρια. Η Εταιρεία έχει επιχειρηματικές δραστηριότητες στο Λονδίνο και το Ηνωμένο Βασίλειο, καθώς και δραστηριότητες έρευνας και ανάπτυξης στις Ηνωμένες Πολιτείες.