Handelen Stoke Therapeutics, Inc. - STOK CFD

Over Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het richt zich op de behandeling van de onderliggende oorzaken van ernstige genetische ziekten door de eiwitexpressie te verhogen. Het ontwikkelt antisense oligonucleotide (ASO) geneesmiddelen die zich richten op ribonucleïnezuur (RNA) en de splitsing van precursor-messenger RNA (pre-mRNA) moduleren om de eiwitexpressie waar nodig en met de juiste specificiteit te upreguleren naar bijna normale niveaus. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van een platform voor precisiegeneeskunde om de onderliggende oorzaak aan te pakken van een spectrum van genetische ziekten waarbij de patiënt een gezonde kopie heeft van een gen en een gemuteerde kopie die er niet in slaagt een eiwit te produceren dat essentieel is voor de gezondheid. Het gebruikt zijn technologieplatform, Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) om ASO's te ontwerpen om de expressie van eiwitten door individuele genen in een patiënt te verhogen. Haar productkandidaat, STK-001, wordt aangeboden voor de behandeling van het Dravet syndroom. Zijn onderzoeksplatform is ontworpen om proteïnetekort aan te pakken.