Handelen Ultragenyx Pharmaceutical Inc - RARE CFD

Over Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf, dat zich toelegt op de identificatie, verwerving, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe producten voor de behandeling van ernstige zeldzame en ultrazeldzame genetische ziekten. De therapieën en klinische fase van de pijplijn van de Vennootschap bestaan uit vier productcategorieën, zoals biologische geneesmiddelen, kleine moleculen, gentherapie, en nucleïnezuur productkandidaten. De vier goedgekeurde kandidaat-producten van de Vennootschap omvatten Crysvita (burosumab) voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) en door tumoren veroorzaakte osteomalacie (TIO); Mepsevii (vestronidase alfa) voor de behandeling van mucopolysaccharidose VII (MPSVII) of het Sly-syndroom; Dojolvi (triheptanoïne) voor de behandeling van LC-FAOD (Long Chain Fatty Acid Oxation Disorders), en Evkeeza (evinacumab) voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). De klinische productkandidaten van de Vennootschap omvatten DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 en UX053.