Handelen Rocket Pharmaceuticals Inc - RCKT CFD

Over Rocket Pharma

Rocket Pharmaceuticals, Inc. is een multiplatform biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich toelegt op de ontwikkeling van gentherapieën voor zeldzame en verwoestende ziekten. De klinische ex vivo lentivirale vectoren (LVV) programma's van het bedrijf omvatten: Fanconi Anemie (FA), is een genetisch defect in het beenmerg dat de productie van bloedcellen vermindert of de productie van defecte bloedcellen bevordert; Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), is een genetische aandoening die ervoor zorgt dat het immuunsysteem slecht functioneert; Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), is een zeldzame autosomaal recessieve aandoening van de rode bloedcellen die leidt tot chronische niet-sferocytische hemolytische anemie, en Infantile Malignant Osteopetrosis (IMO), is een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door een verhoogde botdichtheid en botmassa ten gevolge van een verminderde botresorptie.