Handelen Lenz Therapeutics Inc - LENZ CFD

Over Graphite Bio, Inc.

Graphite Bio, Inc. is een bedrijf in de klinische fase van genbewerking. Het bedrijf ontwikkelt een nieuwe klasse van therapieën om een reeks ernstige en levensbedreigende ziekten te genezen. Het gene editing platform van de Vennootschap maakt het mogelijk om mutaties te corrigeren, volledige ziekteveroorzakende genen te vervangen door normale genen, of nieuwe genen in te voegen op vooraf bepaalde, veilige locaties. De belangrijkste productkandidaat van de Vennootschap, GPH101, is een gedifferentieerde benadering met het potentieel om de mutatie die sikkelcelziekte (SCD) veroorzaakt rechtstreeks te corrigeren en de normale expressie van volwassen hemoglobine (HgbA) te herstellen. De pijplijn van de onderneming omvat meerdere programma's, waaronder zijn genvervangingsprogramma, GPH201 voor X-gebonden ernstig gecombineerd immunodeficiëntiesyndroom (XSCID), een zeldzame, levensbedreigende ziekte waarbij meerdere mutaties in één gen een normale werking van het immuunsysteem verhinderen, en zijn gerichte geninsertieprogramma, GPH301 voor de ziekte van Gaucher, en meerdere bijkomende programma's in zowel HSC's als andere celtypes.