Kereskedés Sarepta Therapeutics, Inc. - SRPT CFD

A vállalatról Sarepta Therapeutics, Inc.

A Sarepta Therapeutics, Inc. egy kereskedelmi szakaszban lévő biofarmáciai vállalat. A vállalat a betegek megsegítésére összpontosít a ritka betegségek kezelésére szolgáló ribonukleinsav (RNS) célzott terápiák, génterápia és egyéb genetikai terápiás módszerek felfedezésével és fejlesztésével. Számos betegség és rendellenesség, többek között a Duchenne-izomdisztrófia (Duchenne), a Limb-girdle izomdisztrófiák (LGMD) és más neuromuszkuláris és központi idegrendszeri (CNS) rendellenességek kezelésére fejleszt terápiás jelölteket. Három terméket forgalmaz, így az EXONDYS 51 (eteplirzen) injekciót, a VYONDYS 53 (golodirzen) injekciót és az AMONDYS 45 (kasimersen) injekciót. Ezek a kereskedelmi forgalomban lévő termékek a Duchenne kezelésére javallottak olyan betegeknél, akiknél a dystrophin gén megerősített mutációja az exon 51, az exon 53 és az exon 45 kihagyására alkalmas. A termékcsalád több mint 40 programot tartalmaz, amelyek a felfedezés, a preklinikai és a klinikai fejlesztés különböző szakaszaiban vannak.