Kereskedés Q32 Bio Inc - QTTB CFD

A vállalatról Homology Medicines

A Homology Medicines, Inc. egy klinikai szakaszban lévő genetikai gyógyszerekkel foglalkozó vállalat. A Társaság a ritka genetikai betegségekben szenvedő betegekre összpontosít a betegség kiváltó okának gyógyításával. Platformját úgy tervezték, hogy a humán vérképző őssejtekből származó adeno-asszociált vírusvektorokat (AAVHSC) felhasználva egyszeri beadású genetikai gyógyszereket juttasson in vivo génterápián vagy nukleázmentes génszerkesztésen keresztül számos genetikai rendellenességre. Az AAVHSC-k különböző készletei lehetővé teszik, hogy egyetlen injekcióval a betegség szempontjából releváns szövetek egész sorát célozza meg, beleértve a májat, a központi idegrendszert (CNS), a perifériás idegrendszert (PNS), a csontvelőt, az izmokat és a szemet. Vezető termékjelöltje, a HMI-102 egy génterápia a fenilketonúriában (PKU) szenvedő felnőttek kezelésére. A lizoszomális tárolási betegségek kezelésére szolgáló további génterápiás termékjelöltjei a HMI-203, a II. típusú mukopoliszacharidózis (MPS II) kezelésére, valamint a HMI-202.