A vállalatról CRISPR Therapeutics AG
A CRISPR Therapeutics AG egy svájci székhelyű génszerkesztő vállalat. Súlyos betegségek kezelésére szolgáló, transzformatív, génalapú gyógyszerek kifejlesztésére összpontosít. A vállalat termékeit a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9 génszerkesztő platform segítségével fejleszti, amely lehetővé teszi a genomi dezoxiribonukleinsav (DNS) pontos, irányított módosítását. A vállalat terápiás programok portfóliójával rendelkezik számos betegségterületen, beleértve a hemoglobinopátiákat, az onkológiát, a regeneratív orvoslást és a ritka betegségeket. Vezető termékjelöltje a CTX001, egy ex vivo CRISPR génszerkesztett terápia a transzfúziófüggő béta-talasszémiában vagy súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő betegek kezelésére, amelyben a beteg vérképző őssejtjeit úgy alakítják át, hogy a vörösvértestekben nagy mennyiségű magzati hemoglobint termeljenek. A Társaság üzleti tevékenységet folytat Londonban és az Egyesült Királyságban, valamint kutatási és fejlesztési tevékenységet folytat az Egyesült Államokban.
Legújabb részvény cikkek
