El medicamento para enfermedades raras de Disc Medicine supera con éxito un ensayo en fase avanzada
19 oct (Reuters) - Disc Medicine IRON.O anunció el lunes que su comprimido experimental para una enfermedad rara que provoca un dolor extremo al exponerse a la luz solar había cumplido todos sus objetivos principales y secundarios en un ensayo clínico en fase avanzada, lo que provocó que sus acciones se dispararan un 65 % en las operaciones previas a la apertura del mercado.
A continuación se ofrecen algunos detalles:
La empresa estaba probando la bitopertina como tratamiento para la protoporfiria eritropoyética (EPP), un trastorno sanguíneo que hace que los pacientes sean extremadamente sensibles a la luz solar
Esta afección provoca la acumulación en la sangre de una sustancia llamada protoporfirina IX (PPIX) , lo que causa reacciones cutáneas dolorosas cuando los pacientes se exponen a la luz solar
Estos resultados se dan a conocer después de que la FDA de EEUU se negara a aprobar (link) el medicamento a principios de este año, alegando la falta de una relación clara entre la reducción de los niveles de protoporfirina en los pacientes y su tolerancia a la luz solar
Un total de 183 pacientes de 12 años o más que tomaron bitopertina presentaron un 41,4 % menos de PPIX en sangre en comparación con los que recibieron placebo, según informó la empresa
En general, la bitopertina se toleró bien y no surgieron nuevos problemas de seguridad, según Disc Medicine
Evitar la luz solar, permaneciendo en interiores y llevando ropa protectora, sigue siendo la principal forma de controlar la enfermedad
El único tratamiento aprobado en EEUU para la EPP es un implante hormonal subcutáneo conocido como Scenesse
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