El éxito de Disc Medicine en la fase final allana el camino para la aprobación de un medicamento contra la alergia al sol
Por Padmanabhan Ananthan
19 oct (Reuters) - Disc Medicine IRON.O anunció el lunes que su comprimido experimental para una enfermedad rara ayudó a los pacientes a pasar más tiempo al sol sin sentir dolor, lo que provocó que sus acciones se dispararan un 35 % en las primeras operaciones bursátiles.
El éxito del ensayo en fase avanzada allana el camino para que Disc vuelva a presentar su solicitud de revisión de la bitopertina por parte de la FDA, después de que el organismo regulador rechazara la solicitud de (link) para este fármaco a principios de este año. Disc tiene previsto presentar los nuevos datos antes de finales de año, lo que respaldaría una posible aprobación y lanzamiento hacia mediados de 2027.
La FDA había alegado entonces la falta de una relación clara entre la reducción de los niveles de protoporfirina de los pacientes y su tolerancia a la luz solar.
La bitopertina se está desarrollando para tratar la protoporfiria eritropoyética (EPP), un trastorno sanguíneo hereditario en el que una sustancia llamada protoporfirina IX (PPIX) se acumula en la sangre y hace que los pacientes sean extremadamente sensibles a la luz solar, lo que provoca reacciones cutáneas dolorosas al exponerse a ella.
«Creemos que la amplitud y la coherencia de los resultados preliminares dejan una incertidumbre residual limitada en torno a la posibilidad de aprobación», afirmó Danielle Brill, analista de Truist.
En el ensayo, en el que participaron 183 pacientes de 12 años o más, aquellos que tomaron bitopertina presentaron unos niveles de PPIX un 41,4 % más bajos en comparación con el placebo. En el sexto mes de tratamiento, también ganaron 12,2 horas más al mes de tiempo sin dolor bajo la luz solar.
El fármaco también redujo significativamente el número de reacciones fototóxicas, que son reacciones cutáneas dolorosas provocadas por la luz.
«Estos resultados suponen un avance científico significativo en la EPP… Espero que estos resultados cambien de forma permanente el enfoque del desarrollo de fármacos en este campo», afirmó el director ejecutivo, John Quisel, en una conferencia telefónica.
En la actualidad, los pacientes con EPP controlan la enfermedad principalmente evitando la luz solar o utilizando el implante Scenesse de Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX.
Los analistas de BMO estiman que las ventas máximas de bitopertina alcanzarán los 1 700 millones de dólares y esperan una rápida aceptación por parte de los pacientes que ya están en tratamiento a través del programa de acceso ampliado de la FDA.
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