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Brezosiran de Alnylam reduce entre 60% y 64% la huntingtina mutante en ensayo de fase 1b

Por Public Technologies
  • Alnylam Pharmaceuticals anunció resultados iniciales positivos de fase 1b de brezosiran (ALN-HTT02), su tratamiento experimental para la enfermedad de Huntington.
  • La dosis más alta redujo la huntingtina mutante en líquido cefalorraquídeo un 60-64% promedio al tercer mes; la reducción individual máxima alcanzó el 83%.
  • El seguimiento de hasta 12 meses mostró un perfil de seguridad favorable, sin aumentos dependientes de dosis en los indicadores evaluados.
  • La duración del efecto apunta a una posible administración semestral, pauta que se evaluará durante hasta 36 meses en la extensión abierta.
  • Para 2027 está previsto iniciar un ensayo pivotal controlado con placebo para evaluar la ralentización de la enfermedad, sujeto a acuerdo regulatorio.


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