Beam presenta datos iniciales de fase 1/2 de BEAM-301 en enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia en congreso ESGCT 2026

Por Public Technologies
  • Beam Therapeutics presentará el 28 de octubre datos iniciales de fase 1/2 de BEAM-301 en GSDIa en el congreso ESGCT.
  • Los primeros resultados apuntan a recuperación de la producción interna de glucosa tras una sola administración, con mejoras clínicas dependientes de dosis.
  • El estudio aporta prueba de concepto de corrección genética de la mutación R83C, objetivo estratégico para ampliar su plataforma de edición de bases.
  • La seguridad observada se alineó con terapias basadas en nanopartículas lipídicas, sin señales que obligaran a frenar el tratamiento.
  • Beam celebrará un webcast para inversores el 27 de octubre para revisar los datos que se mostrarán en el congreso.


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