Comerț Rocket Pharmaceuticals Inc - RCKT CFD

Despre Rocket Pharma

Rocket Pharmaceuticals, Inc. este o companie de biotehnologie multi-platformă, aflată în stadiu clinic, care se concentrează pe dezvoltarea de terapii genetice pentru boli rare și devastatoare. Programele de vectori lentivirali (LVV) ex vivo în stadiu clinic ale companiei includ: Anemia Fanconi (FA), este un defect genetic în măduva osoasă care reduce producția de celule sanguine sau favorizează producția de celule sanguine defectuoase; Deficiența de adeziune a leucocitelor-I (LAD-I), este o tulburare genetică care determină funcționarea defectuoasă a sistemului imunitar; Deficiența de piruvat kinază (PKD), este o tulburare autosomal recesivă rară a celulelor roșii din sânge care determină anemie hemolitică cronică nesferocitară; și Osteopetroza malignă infantilă (IMO), este o tulburare genetică caracterizată prin creșterea densității și a masei osoase secundară unei resorbții osoase deficitare.