Comerț bluebird bio, Inc. - BLUE CFD

Despre bluebird bio, Inc.

bluebird bio, Inc. este o companie de biotehnologie. Compania se concentrează în principal pe cercetarea, dezvoltarea și comercializarea de terapii genetice pentru boli genetice. Programele de terapie genică ale companiei în domeniul bolilor genetice includ programe pentru talasemia B; produsul candidat LentiGlobin ca tratament pentru boala celulelor seceră (SCD) și elivaldogene autotemcel (eli-cel) ca tratament pentru adrenoleucodistrofia cerebrală (CALD). Utilizând o platformă de vectori lentivirali (LVV), proiectează în mod personalizat fiecare dintre terapiile sale pentru a aborda cauza de bază a bolii. Compania dezvoltă lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) ca tratament unic pentru pacienții cu SCD, o boală genetică cauzată de o singură mutație în gena B-globinei care duce la producerea de hemoglobină seceră anormală (HbS). BLA pentru betibeglogene autotemcel (beti-cel) este pentru tratamentul talasemiei B la pacienții care primesc regulat transfuzii de globule roșii (RBC).