Kereskedés Ultragenyx Pharmaceutical Inc - RARE CFD

A vállalatról Ultragenyx

Az Ultragenyx Pharmaceutical Inc. egy biofarmáciai vállalat, amely a súlyos ritka és ultra ritka genetikai betegségek kezelésére szolgáló új termékek azonosítására, megszerzésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosít. A vállalat terápiái és klinikai fázisban lévő csővezetéke négy termékkategóriából áll, úgymint biológia, kismolekulák, génterápia és nukleinsav termékjelöltek. A Társaság négy jóváhagyott termékjelöltje közé tartozik a Crysvita (burosumab) az X-hez kötött hipofoszfatémia (XLH) és a tumorindukált oszteomalácia (TIO) kezelésére; a Mepsevii (vestronidáz alfa) a mukopoliszacharidózis VII (MPSVII) vagy Sly-szindróma kezelésére; a Dojolvi (triheptanoin) a hosszú láncú zsírsav-oxidációs zavarok vagy LC-FAOD kezelésére, az Evkeeza (evinacumab) pedig a homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH) kezelésére szolgál. A vállalat klinikai termékjelöltjei közé tartoznak a DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 és UX053.