Kereskedés Stoke Therapeutics, Inc. - STOK CFD

A vállalatról Stoke Therapeutics, Inc.

A Stoke Therapeutics, Inc. egy biotechnológiai vállalat. A súlyos genetikai betegségek kiváltó okainak kezelésére összpontosít a fehérjeexpresszió felszabályozásával. Olyan antisense oligonukleotid (ASO) gyógyszereket fejleszt, amelyek a ribonukleinsavat (RNS) célozzák meg és módosítják a prekurzor- és hírvivő RNS (pre-mRNS) splicinget, hogy szükség esetén és megfelelő specificitással a fehérjeexpressziót a normális szint közelébe szabályozzák. A precíziós gyógyászati platform kifejlesztésére összpontosít, hogy megcélozza a genetikai betegségek olyan spektrumának kiváltó okát, amelyben a betegnek egy gén egészséges és egy mutálódott példánya van, amely nem termel egy, az egészséghez nélkülözhetetlen fehérjét. Technológiai platformját, a Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) technológiát használja az ASO-k megtervezésére, hogy a betegben az egyes gének által termelt fehérje kifejeződését felszabályozza. Termékjelöltjét, az STK-001-et a Dravet-szindróma kezelésére kínálja. Kutatási platformját a fehérjehiány kezelésére tervezték.