Kereskedés Rocket Pharmaceuticals Inc - RCKT CFD

A vállalatról Rocket Pharma

A Rocket Pharmaceuticals, Inc. egy klinikai szakaszban lévő, több platformon működő biotechnológiai vállalat, amely ritka és pusztító betegségek génterápiáinak fejlesztésére összpontosít. A vállalat klinikai stádiumban lévő ex vivo lentivirális vektor (LVV) programjai a következők: A Fanconi-anémia (FA) egy genetikai rendellenesség a csontvelőben, amely csökkenti a vérsejtek termelését vagy elősegíti a hibás vérsejtek termelődését; Leukocyta Adhéziós Hiány-I (LAD-I) egy genetikai rendellenesség, amely az immunrendszer hibás működését okozza; a piruvátkináz-hiány (PKD), egy ritka autoszomális recesszív vörösvértest-rendellenesség, amely krónikus, nem szferocitikus hemolitikus vérszegénységet eredményez, és az infantilis malignus oszteopetrózis (IMO), egy genetikai rendellenesség, amelyet a csontsűrűség és a csonttömeg növekedése jellemez, másodlagos következménye a károsodott csontfelszívódás.