A vállalatról Graphite Bio, Inc.
A Graphite Bio, Inc. klinikai szakaszban lévő génszerkesztő vállalat. A vállalat a terápiák új osztályát fejleszti számos súlyos és életveszélyes betegség gyógyítására. A Társaság génszerkesztő platformja lehetővé teszi a mutációk kijavítását, egész betegséget okozó gének normális génekkel való helyettesítését, vagy új gének beillesztését előre meghatározott, biztonságos helyekre. A Társaság vezető termékjelöltje, a GPH101 egy olyan differenciált megközelítés, amely képes közvetlenül korrigálni a sarlósejtes betegséget (SCD) okozó mutációt és helyreállítani a normál felnőttkori hemoglobin (HgbA) kifejeződést. A Társaság termékcsaládja több programot is tartalmaz, beleértve a GPH201 génhelyettesítő programot az X-kromoszómás súlyos kombinált immunhiány szindrómára (XSCID), egy ritka, életveszélyes betegségre, ahol egyetlen gén többszörös mutációja akadályozza az immunrendszer normális működését, és a GPH301 célzott génbeillesztési programot a Gaucher-kórra, valamint több további programot a HSC-kre és más sejttípusokra.
Legújabb részvény cikkek
Értékelések és áttekintések
Értékelések és áttekintések
