A vállalatról Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Az Ionis Pharmaceuticals, Inc. ribonukleinsav (RNS) célzott terápiák felfedezésével és fejlesztésével foglalkozik. A Társaság elsősorban a kardiovaszkuláris és neurológiai franchise-okra összpontosít. Termékei közé tartozik a SPINRAZA, a TEGSEDI és a WAYLIVRA. A SPINRAZA a gerincvelői izomsorvadásban (SMA), egy progresszív, legyengítő és gyakran halálos kimenetelű genetikai betegségben szenvedő, minden korosztályú betegek kezelésére szolgál. A TEGSEDI az örökletes transtiretin (TTR), amiloidózis (hATTR) okozta polineuropátiában szenvedő betegek kezelésére szolgál, amely egy legyengítő, progresszív és halálos kimenetelű betegség. A WAYLIVRA egy antisense gyógyszer, amelyet felnőtt betegeknél a diéta kiegészítéseként javallott alkalmazni. A vállalatnak több mint hat gyógyszere van fázis III-as vizsgálatban nyolc indikációban, amelyek közé tartozik az Eplontersen (TTR), Olezarsen (ApoC-III), Donidalorsen (PKK), ION363 (FUS), Pelacarsen (Apo(a)) és Tofersen (SOD1). Fejlesztés alatt álló szív- és érrendszeri gyógyszerei közé tartozik az Eplontersen, Olezarsen, Pelacarsen, ION449 (PCSK9), Fesomersen és IONIS-AGT-LRx.
Legújabb részvény cikkek
