A vállalatról Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Az Alnylam Pharmaceuticals, Inc. egy biofarmáciai vállalat. Ribonukleinsav-interferencián (RNAi) alapuló terápiás szereket fejleszt. Pipeline-jában négy termék, valamint több késői és korai fázisban lévő RNAi terápiás készítmény található, amelyek négy stratégiai terápiás területre (STArs) összpontosítanak: Szív- és anyagcsere-betegségek; hepatikus fertőző betegségek; és CNS/szemészeti betegségek. RNAi alapú gyógyszerei közé tartozik az ONPATTRO (patisiran), a GIVLAARI (givosiran), az OXLUMO (lumasiran) és a Leqvio (inclisiran). Az ONPATTRO egy intravénásan beadható RNSi terápiás szer, amely a transthyretin amyloidózist célozza meg. A GIVLAARI az indukált máj aminolevulinsav-szintáz 1 messenger RNS (mRNS) csökkentésére, az akut májporfíria rohamaival és egyéb betegségmegnyilvánulásaival kapcsolatos toxinok csökkentésére szolgál. Az OXLUMO egy RNSi terápiás szer, amely a hidroxisav-oxidáz 1-t célozza az 1-es típusú primer hiperoxalúria kezelésére. A Leqvio a hiperkoleszterinémiában szenvedő felnőttek kezelésére szolgál.
Legújabb részvény cikkek
