Le médicament de Disc Medicine destiné au traitement d'une maladie rare réussit son essai clinique de phase avancée
19 octobre (Reuters) - La société Disc Medicine IRON.O a annoncé lundi que son comprimé expérimental destiné au traitement d'une maladie rare provoquant une douleur intense à la lumière du soleil avait atteint l'ensemble de ses objectifs principaux et secondaires lors d'un essai clinique de phase avancée, ce qui a fait bondir son cours de 65 % lors des échanges avant l'ouverture de la Bourse.
Voici quelques détails:
La société testait la bitopertine comme traitement de la protoporphyrie érythropoïétique (EPP), une maladie du sang qui rend les patients extrêmement sensibles à la lumière du soleil
Cette affection entraîne une accumulation dans le sang d’une substance appelée protoporphyrine IX (PPIX) , ce qui provoque des réactions cutanées douloureuses lorsque les patients sont exposés au soleil
Ces résultats interviennent après que la FDA américaine a refusé d’approuver (link) ce médicament plus tôt cette année, invoquant l’absence de lien clair entre la réduction des taux de protoporphyrine chez les patients et leur tolérance à la lumière du soleil
Au total, 183 patients âgés de 12 ans et plus ayant pris de la bitopertine présentaient un taux de PPIX sanguin inférieur de 41,4 % à celui des patients sous placebo, a indiqué la société
La bitopertine a été globalement bien tolérée et n’a soulevé aucun nouveau problème de sécurité, a déclaré Disc Medicine
Éviter l’exposition au soleil, en restant à l’intérieur et en portant des vêtements protecteurs, reste le principal moyen de prendre en charge la maladie
Le seul traitement approuvé aux États-Unis pour l’EPP est un implant hormonal sous-cutané appelé Scenesse
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