EN EXCLUSIVITÉ-Selon certaines sources, la FDA américaine aurait mis en suspens le programme de bons d'achat proposé par son commissaire pour accélérer l'examen des médicaments

par Patrick Wingrove et Yasmeen Abutaleb

NEW YORK, 12 novembre (Reuters) - La Food and Drug Administration (FDA) américaine a mis en veilleuse l’initiative d’évaluation accélérée des médicaments lancée sous l’administration Trump par l’ancien commissaire Marty Makary, selon six sources proches du dossier et des documents internes.

Lancé en juin 2025, le programme « National Priority Voucher » (bon de priorité nationale) du commissaire visait à réduire considérablement les délais d’évaluation des médicaments à seulement un ou deux mois pour les traitements répondant à des priorités nationales, telles que les besoins de santé urgents non satisfaits. Cependant, les détracteurs ont souligné le risque d’un traitement préférentiel accordé aux entreprises répondant aux exigences du président Donald Trump (link), comme proposer des médicaments à des prix plus bas.

Autrefois présenté comme une solution audacieuse pour la réglementation pharmaceutique américaine, le programme a été laissé à l’abandon, offrant un aperçu saisissant du chaos interne, des luttes de pouvoir et du manque de direction stable qui minent la FDA, laquelle est sans commissaire depuis mai.

Sur les 22 médicaments ayant bénéficié d’un bon, une douzaine ont été approuvés, dont cinq depuis le départ de Makary de la FDA en mai. Pour plusieurs médicaments, le programme a accéléré la procédure d’autorisation de mise sur le marché de huit mois, voire plus.

Cependant, aucun nouveau médicament n’a obtenu de bon depuis le départ de Makary, et un élément clé du programme — un conseil exécutif composé de personnalités nommées à des fins politiques qui supervisait l’examen des médicaments et jouait un rôle central dans l’accélération des autorisations — est tombé en désuétude, comme le montrent des documents internes.

Les détails concernant la mise en veilleuse du programme de bons n’avaient pas encore été rendus publics.

Ce projet pilote avait suscité de vives critiques de la part d’experts en réglementation concernant la sélection arbitraire des médicaments et la composition du conseil, qui comprenait notamment l’ancienne directrice par intérim du centre des médicaments, Tracy Beth Hoeg, et l’ancien responsable des produits biologiques, Vinay Prasad. Tous deux ont quitté la FDA plus tôt cette année.

Une source proche du dossier a indiqué que la direction de la FDA avait fait savoir aux entreprises que l’agence ne poursuivait pas le programme, mais qu’elle continuait d’accepter les demandes. Lorsque les entreprises les soumettent, elles ne sont pas traitées, a-t-il précisé.

Rich Danker, ancien secrétaire adjoint au ministère de la Santé et des Services sociaux, a déclaré que l’initiative était discrètement abandonnée, soulignant le départ du responsable principal du programme. Aucun nouveau bon n’a été attribué, a-t-il précisé.

Emily Hilliard, porte-parole du HHS, a déclaré que le projet pilote se poursuivait et que la FDA examinait les commentaires recueillis lors d’une audition publique organisée en juin à ce sujet afin d’affiner le cadre du programme.

L’agence n’a pas répondu aux demandes de commentaires concernant le départ du responsable du programme ni à la question de savoir si un nouveau coordinateur avait été nommé.

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“LE PIRE DES DEUX MONDES”

Holly Fernandez Lynch, professeure de politique de santé à l’université de Pennsylvanie, a qualifié le programme de “pire des deux mondes”, combinant de sérieux risques d’influence politique à un bénéfice pratique potentiellement limité, car de nombreux médicaments auraient pu être éligibles à d’autres voies d’examen accélérées.

Lors de l’audition publique de juin consacrée à ce projet pilote, l’ancien cadre de la FDA Peter Lurie a critiqué le programme pour avoir confié les décisions d’examen à des responsables nommés à des fins politiques, pour avoir mis en danger la sécurité des consommateurs en raccourcissant les délais et pour son manque de transparence, faisant écho à d’autres experts médicaux, associations de patients et personnalités du secteur.

L’examen du médicament antidiabétique Tzield de Sanofi SASY.PA illustre bien le rôle joué par le conseil dans le processus d’autorisation. Chargée d’évaluer la recommandation de l’équipe d’examen principale, Mme Hoeg a refusé d’approuver le médicament. Lors de trois réunions distinctes du conseil exécutif entre octobre 2025 et avril, elle a soulevé à plusieurs reprises des objections liées à la sécurité.

Après son départ et celui de Makary, le personnel de l’agence a rapidement accordé une autorisation accélérée en juin.

Mme Hoeg, médecin du sport opposée aux vaccins contre la COVID-19 et aux mesures de lutte contre la pandémie, a déclaré à Reuters qu’elle s’inquiétait de la prescription de Tzield aux enfants, affirmant qu’un essai clinique avait montré un bénéfice “tout au plus minime” par rapport aux risques liés à la sécurité du produit.

Sanofi a indiqué que la FDA avait conclu que les bénéfices du médicament l'emportaient sur les risques et avait détaillé son raisonnement scientifique dans une note publique.

Les détracteurs ont souligné les avantages accordés aux entreprises ayant conclu des accords sur le prix des médicaments avec la Maison Blanche, telles qu’Eli Lilly LLY.N et Novo Nordisk NOVOb.CO. La société allemande Merck KGaA MRCG.DE a déclaré en août avoir reçu un bon d’achat pour son traitement de fertilité Pergoveris dans le cadre de son accord sur le prix des médicaments conclu cette année avec l’administration.

Lilly, Novo et Merck KGaA ont refusé de commenter.

LES MÉDICAMENTS BÉNÉFICIANT DE BONS AVANCENT SANS EXAMEN DU CONSEIL

Parmi les deux dernières demandes de bon d’achat pour de nouveaux médicaments approuvées depuis le départ de Makary — le médicament contre le cholestérol Lipfendra de Merck MRK.N et le médicament contre le cancer du pancréas Rasonque de Revolution Medicines RVMD.O —, aucune n’a été examinée par le conseil exécutif, comme le montrent les documents. Rasonque a été approuvé selon un calendrier accéléré, typique des traitements anticancéreux innovants, en utilisant les mécanismes d’examen oncologique préexistants de l’agence.

Malgré une présentation très médiatisée au Bureau ovale en présence du directeur général de l’entreprise l’année dernière pour vanter de nouvelles initiatives en matière de fertilité, le Pergoveris de Merck KGaA, censé être prioritaire, n’a toujours pas été approuvé trois mois après que la FDA a accepté sa demande finale à l’issue d’un examen continu de huit mois.

Merck KGaA et Revolution ont refusé de commenter le processus d’examen, tandis que la filiale américaine de Merck n’a pas répondu à une demande de commentaires.

Pour les neuf médicaments encore dans le programme, les scientifiques permanents de la FDA ont repris la supervision des délais d’examen, ont indiqué deux sources.

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