Négociation Rocket Pharmaceuticals Inc - RCKT CFD

À propos de Rocket Pharma

Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une société de biotechnologie multiplateforme au stade clinique qui se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les maladies rares et dévastatrices. Les programmes de vecteurs lentiviraux (LVV) ex vivo de la société, au stade clinique, comprennent : L'anémie de Fanconi (FA), est une anomalie génétique de la moelle osseuse qui réduit la production de cellules sanguines ou favorise la production de cellules sanguines défectueuses ; Le déficit d'adhésion leucocytaire-I (LAD-I), est une maladie génétique qui entraîne un mauvais fonctionnement du système immunitaire ; Le déficit en pyruvate kinase (PKD), est une maladie autosomique récessive rare des globules rouges qui entraîne une anémie hémolytique non-sphérocytaire chronique, et l'ostéopétrose maligne infantile (IMO), est une maladie génétique caractérisée par une augmentation de la densité et de la masse osseuses secondaire à une résorption osseuse altérée.