Sarepta presenta datos que muestran mejora funcional con ELEVIDYS en pacientes ambulantes de Duchenne de 8-12 años frente a control externo
- Sarepta Therapeutics presentó en el congreso anual 2026 de la World Muscle Society nuevos análisis sobre ELEVIDYS en distrofia muscular de Duchenne.
- En pacientes ambulantes de 8 a 12 años, el tratamiento se asoció con una mejora funcional sostenida durante dos años frente a controles externos.
- En niños de 2 a menos de 3 años, el análisis mostró una expresión sólida de microdistrofina poco después de la infusión.
- La seguridad se mantuvo alineada con el perfil conocido del producto, sin nuevas señales relevantes en estos grupos.
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