EMA valida solicitud de autorización de Ultragenyx para terapia génica contra MPS IIIA

Por Public Technologies
  • La EMA validó la solicitud de autorización de comercialización de Ultragenyx para rebisufligene etisparvovec en MPS IIIA, iniciando la revisión científica formal.
  • El candidato, primera terapia génica en investigación para Sanfilippo tipo A, cuenta con designaciones PRIME y de medicamento huérfano en la UE.
  • El expediente se evaluará bajo el nuevo marco de Evaluación Clínica Conjunta (JCA) de la UE para tecnologías sanitarias.


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